脐带血再曝新作用！能治疗儿童罕见遗传病

匹兹堡UPMC儿童医院的研究人员发现，输注脐带血（一种现成的干细胞来源）安全有效地治疗了44名出生时患有各种非癌症遗传疾病的儿童，这些疾病包括镰状细胞、地中海贫血、亨特综合征、克拉贝病，异染性白质营养不良（MLD）和一系列免疫缺陷。这是迄今为止，同类案件中规模最大的一次试验。

新研究的脐带血治疗方案更易推广实施

这样做的初衷是为了创造一种相当普遍的治疗方法，而不是为所有这些罕见的疾病寻找单独的治疗方法，并且这样做对患者的风险最小。研究结果发表在《血液进展》上。

“有很多人都把重点放在了可以解决这些疾病的新技术上，但是即使这些技术被证明是有效的，大多数医院也无法获得这些新技术。而我们现在研究的治疗方案更强大，更容易应用，而且成本也会大大降低。”医学博士，研究高级作者，UPMC儿童医院骨髓移植和细胞治疗科主任

PaulSzabolcs指出。

不需要供体和受体有匹配的免疫图谱

在这项研究中，参与者接受静脉注射储存的脐带血，而这些血液是从刚出生的健康婴儿的脐带和胎盘中捐献出来的，并冷冻至需要时。

为了在骨髓中腾出空间让供者的干细胞生根并防止它们被排斥，参与者相当谨慎地接受了低剂量的化疗和免疫抑制剂药物。一旦细胞整合到病人体内，这些药物就会逐渐减少。为了让免疫系统恢复正常，研究人员还保留了一小部分脐带血，并在最初输注几周后在给予参与者。

需要注意的是，这个过程不需要供体和受体有匹配的免疫图谱。

萨波尔茨说：“这对少数种族人群来说非常好的消息，一般来说，各方面完全匹配的可能性非常低，但通过脐带血移植，我们有机会在几个月内克服这种差异，然后逐渐减少免疫抑制剂的使用。”

并发症和死亡风险都大大降低

总体而言，输注后并发症相对较轻。所有受试者均未经历严重的慢性移植物抗宿主病，因免疫抑制而导致的病毒感染死亡率为5%，远低于先前的研究。

在试验中，30名患有代谢紊乱的儿童，由于酶功能的不当导致体内有害毒素的积聚，除一人外，所有儿童在试验开始前都表现出神经发育迟缓的进行性症状。在接受脐带血的一年内，所有人的酶水平都正常，并且都显示出神经功能衰退的停止。有些人甚至开始掌握新技能。

目前研究中最常见的代谢紊乱是蛋白质营养不良。使用脐带血治疗，一项大型回顾性分析报告显示，三年生存率约60%左右。在这项研究中，超过90%的症状性白质营养不良患者在接受脐带血治疗3年后，仍然活着。

新方法的前景良好

以前没有研究使用干细胞治疗代谢、免疫或血液疾病，也没有研究能显示出如此高的安全性、有效性或广泛的适用性。

Szabolcs说：“这一领域的结果一直停滞不前，只是换了一种化疗药物，而不是真正的进化。”“我们设计了一种治疗至少20种疾病的方法。我们相信，这可能会对更多人产生效果。”

自从这篇论文提交以来，研究人员已经成功地利用这项技术来治疗其他疾病。

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